药明巨诺CAR-T产品获批,我国细胞免疫疗法加速落地

6月27日,药明康德旗下子公司上海药明巨诺生物科技有限公司及其关联公司上海明聚生物科技有限公司宣布,明聚生物CAR-T产品JWCAR029的IND申请获得国家药品监督管理局(CNDA)批准,这是国内首个获准临床的以CD19为靶点的CAR-T产品。

 

药明巨诺由药明康德集团和美国巨诺(Juno)公司在2016年共同创建,该公司结合了Juno在嵌合抗原受体疗法(CAR-T)和T细胞受体疗法(TCR-T),以及药明康德的研发生产平台及中国本地市场经验,得以快速获得审批。JWCAR029的获批,使药明康德在国内CAR-T领域取得先机,也意味着我国细胞免疫疗法进入加速落地阶段。

国外CART疗法应用效果显著

 

CAR-T,全称为嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。其基本原理是从患者自身血液中收集T细胞,随后对收集的T细胞进行基因工程改造,让T细胞表达能够识别肿瘤抗原的受体,这种受体被称为嵌合抗原受体CAR,同时在受体的胞内段加上能够引起T细胞活化的共刺激信号结构域。

 

简单来说就是,人体免疫细胞有着对抗癌细胞的能力,通过针对特定癌细胞上的一些物质结合能够形成一系列的免疫反应,对癌细胞形成杀伤性作用。但是这种作用的形成关键在于免疫细胞能够成功识别癌细胞,在表面表达出针对特定癌细胞的特定蛋白去跟癌细胞去结合。CAR-T也就是在体外通过基因修饰的方式,免去其自我识别的过程,人为的去制造特定的结合蛋白,再大量扩增这种细胞并回输到体内的过程。这种方式大大提升了免疫细胞对癌细胞的攻击几率。

 

这种疗法在血液病领域展示出了非常好的效果。

 

2017年8月31日,美国生物技术公司诺华宣布,美国FDA已经批准其CAR-T药物Kymriah用于治疗25岁以下复发性或难治性的B-细胞急性淋巴细胞白血病。这是人类历史上批准的首款CAR-T疗法。临床试验显示:接受Kymriah治疗三个月后,高达83%的白血病患者得以缓解。

 

我国迎来CAR-T申报热

 

在中国,细胞免疫疗法是个敏感的医学词汇。这事儿还得从魏则西事件说起。

 

魏则西曾在百度上搜索出生物免疫疗法,随后在该医院治疗后致病情耽误,不幸去世,百度也在这一事件中被推至风口浪尖。魏则西事件后,国家卫生计生委召开关于规范医疗机构科室管理和医疗技术管理工作的电视电话会议,要求自体免疫细胞治疗技术按照临床研究的相关规定执行。即免疫细胞治疗被国家要求停止应用于临床治疗,仅限于临床研究。

 

不过,魏则西事件不幸的根源更多在于医疗欺诈,细胞免疫疗法其本身仍极具价值。诺华的突破让CFDA对细胞治疗的态度有所转变,支持力度明显加大。我国一度停滞的细胞免疫疗法再次引发申报热。

 

2017年12月,在诺华CAR-T获批上市后的第三个月,国家药监局相继申报受理受理了大概15个CAR-T细胞治疗临床申请,安科生物、恒瑞医药、智飞生物等相关公司都有申报。

 

药明巨诺率先获批给我们带来的启示

 

但实际上,临床试验申请最先获批的并不是药明巨诺。

 

2017年12月中旬,金斯瑞生物旗下南京传奇生物科技有限公司提交的CAR-T疗法中国临床申请(CXSL1700201)获得CDE正式承办受理,成为中国首个CAR-T临床申请。JWCAR029也于2017年12月通过明聚生物向CNDA递交IND申请,开展针对复发难治淋巴瘤和白血病治疗的临床研究,后来在2018年1月12日获得受理。

 

药明巨诺得以后发制人,一是在于产品上有着Juno的技术与经验支持。Juno成立于2013年,是能与诺华在CAR-T一较高下的生物技术公司之一,其在CAR-T产品拥有着很多的成功与失败案例。CAR-T尽管有着不错的疗效,但是其疾病谱狭窄、响应率低以及高副作用风险对于研发形成了非常大的阻力,Juno的临床试验成败经验在这种情况下是非常难能可贵的。另外药明康德也是国内CDMO及CRO巨头,对国内的研发特点、药品注册和政策法规等都十分了解,这也是药明巨诺产品能够在国内首先获批的另一大助力。

 

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